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21일 최성화 지플러스생명과학 대표는 이데일리와의 인터뷰에서 이같이 말했다. 2014년 설립된 지플러스생명과학은 유전자가위 전문 회사다. 유전자가위 기술을 적용해 항암제 및 유전자치료제 개발, 식물기반 바이오의약품의 생산, 식물유전자 편집을 통한 신품종 개발을 주력 사업으로 하고 있다. 주요 투자자는 산업은행, DS자산운용, KT&G, 종근당, 동화약품, 스마일게이트 등이 있다. 올해 상반기 중 시리즈D 투자를 마무리할 예정이다.

지플러스생명과학은 한국 바이오텍 중 유일하게 3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼 캐스9(CRISPR/Cas9)뿐만 아니라 이보다 효능을 업그레이드시킨 4세대 크리스퍼 캐스12 기술까지 보유하고 있다. 글로벌 유전자가위 톱3 회사인 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics), 미국 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics), 미국 에디타스 메디슨(Editas Medicine)는 크리스퍼 캐스9과 크리스퍼 캐스12 모두 신약 개발에 사용 중이다.

최 대표는 “유전자가위는 툴박스라고 보면 된다. 어떤 목적으로 치료제 개발에 사용될지 선택지가 많으면 좋다. 크리스퍼 캐스12가 9보다 안전하다. 쓸데없이 다른 부위에 가서 DNA를 잘라버리는 걸 잘 안 한다”며 “대신 크리스퍼 캐스9은 12보다 타깃 파괴력이 굉장히 좋다. 지플러스생명과학은 크리스퍼 캐스12를 직접 만들어 사용 중이며, 9 수준까지 효능을 끌어올렸다. 즉 안전과 효능을 전부 잡은 플랫폼을 보유하고 있다”고 말했다.

현재 세계적으로 유전자가위와 관련해 특허 분쟁이 가장 큰 이슈다. 지플러스생명과학은 크리스퍼 캐스9은 코르테바(Corteva)의 계열사 파이오니아하이브레드(Pioneer Hi-Bred), ERS지노믹스(ERS Genomics)를 통해 특허를 확보했다. 크리스퍼 캐스12 플랫폼의 원천특허는 비임상이 완료될 시기에 매사추세츠공대(MIT)에서 필요한 분야만 들여올 계획이다.

최 대표는 “미국 시장이 가장 중요한 빅파마들은 CVC(UC버클리대 등), 브로드연구소(MIT, 하버드 등) 두 곳에서 모두 유전자가위 특허 계약을 체결하고 있다. 크리스퍼 캐스9은 특허가 10년 정도밖에 안 남았고, 대학교 연구소라서 특허료가 비싸지 않기 때문이다”며 “유전자가위 톱3 회사들 모두 원천특허로 장사하는 게 아니라, 특허를 저렴하게 들여와서 이를 응용한 신약을 만드는 사업을 주력으로 하고 있다. 지플러스생명과학도 글로벌 톱3 회사처럼 유전자가위 신약 개발을 하고 있다고 보면 된다”고 말했다.

아직 국내 바이오텍 중에서는 유전자가위 플랫폼기술을 이용해 임상까지 착수한 회사는 없는 상태다. 지플러스생명과학은 자궁경부암과 두경부암 등 희귀암 치료제 분야에 크리스퍼 캐스12를 적용해 이르면 내년 초 임상에 진입할 계획이다. 지플러스생명과학이 자체 개발한 유전자가위 항암 신약 플랫폼인 캔서레이즈(Cancerase)는 암에 특이적으로 생기는 DNA를 타깃으로 한다. 여기에 유전자가위를 운반하는 약물전달체로 항암바이러스를 이용해 암 특이적 DNA 돌연변이를 선택적으로 파괴할 뿐만 아니라 종양을 용해하는 효력까지 발휘한다.

그는 “캔서레이즈는 크리스퍼 유전자가위 기술을 활용해, 가이드 리보핵산(gRNA)이 암세포만을 표적으로 선별, 사멸시키는 플랫폼 기술이다. 표적으로 하는 암세포만 선별할 수 있으며, DNA를 자르는 속성을 이용해 암세포를 사멸할 수 있다. 유전자 진단을 통해 환자 맞춤형 항암제를 만들 수 있다는 장점이 있는 꿈의 항암제다”며 “원가 측면에서도 저렴하다. 지플러스생명과학이 세계 최초로 유전자가위를 이용한 항암제에 대한 특허도 획득했다”고 설명했다.

이어 “예비동물시험을 통해 캔서레이즈의 효능에 대한 기술검증은 완료했다. 올해 하반기에 연구 결과를 국제 학술지에 게재함과 동시에 글로벌제약사들과 논의가 있을 것으로 예상하고 있다”며 “이제부터는 플랫폼의 성능을 입증할 상징적 제품을 개발, 임상에 진입시켜 회사의 안정적 발전 가능성을 보여주는 것이 필요하다. 현재 개발 중인 파이프라인이 임상에 진입하는 시점인 내년에는 상장에 성공해 주주가치 극대화를 실현하겠다”고 했다.

최 대표는 “지플러스생명과학은 유전자가위를 잘 만들어 잘 사용하는 회사다. 글로벌에서는 원천기술보다 이를 응용해 상용화까지 성공하는 시장의 발전이 더 클 것으로 전망하고 있다. 제대로 작동하는 유전자가위 플랫폼기술을 완성해 한 가지 질병에만 적용되는 게 아닌, 수백개의 적응증 치료제에 사용되는 것을 기대하고 있다”며 “암이나 돌연변이 등 잘못된 유전정보로 인해 고통받는 사람들이 주위에 너무나 많다. 환자분들의 고통을 덜어드리기 위해 유전자가위 기술 개발에 최선의 노력을 다하겠다”고 덧붙였다.