그동안 불치병으로 여겨지며 인류를 괴롭혀온 치매가 K-치료제로 정복될 수 있다는 기대감이 커진다. 글로벌 제약사들도 중도 포기할 정도로 개발이 어려워 ‘꿈의 신약’으로 불리는 치매치료제 완성의 ‘8부 능선’을 국내 바이오 벤처기업 아리바이오가 넘어섰기 때문이다. 국내에서 치매치료제로 임상3상까지 목전에 둔 곳은 아리바이오가 최초다.
29일 아리바이오에 따르면 미국에서 210명의 경증·중등증 알츠하이머병 환자들을 대상으로 AR1001에 대한 임상2상이 진행됐다. 위약 투여군, 저농도 투여군(10mg), 고농도 투여군(30mg)으로 나눠 각각 6개월간 투약해 지난해 12월 마쳤다. 아리바이오는 이날 공개한 임상2상 결과에서 “약물 관련 이상 반응은 위약군 대비 적게 발견돼 AR1001의 안전성과 내약성에 대한 우수성이 충분히 확보됐다”고 밝혔다.
알츠하이머병 환자의 인지능력을 평가하는 1차 유효성 지표(ADAS-Cog 13)에서 10mg과 30mg 투여군 모두 인지기능이 향상된 것으로 나타났다. 다른 알츠하이머 약물 복용없이 30mg을 복용한 환자군은 인지기능이 위약군 대비 1.78점 높아졌고 경증도 환자군은 1.98점 향상됐다. 특히 △단독 복용 △경증도 알츠하이머 △비고도비만(BMI 35 미만) 등 3가지를 충족하는 환자들 중에서는 10mg 투여군에서 2.05점, 30mg 투여군에서 3.68점의 높은 인지기능 향상 효과를 보였다.
정재준 아리바이오 대표는 “보통 임상2상에서 2점 이상의 효과가 나오면 성공적이라고 이야기한다”며 “우리가 설정한 환자그룹에서 3점 이상이 나왔다. 굉장히 의미 있는 결과로 볼 수 있다”고 강조했다. 실제로 핸드폰을 사용하지 못하던 치매 노인이 6개월 뒤 핸드폰을 사용할 수 있게 됐거나 방을 못 찾아가던 노인이 방을 찾을 수 있게 됐고, 5번 이야기해야 1번 대답할 수 있던 노인이 3번 만에 대답하게 되는 등의 눈에 띄는 효과도 있었다고 정 대표는 전했다.
아리바이오의 치매치료제는 기존 정맥주사형이 아닌 ‘경구용(알약)’으로 고령층이 보다 편리하게 복용할 수 있고, ‘다중기전 방식’이라는 점에서 단일 기전인 기존 치료제와 비교해 효과를 볼 수 있는 환자군이 넓다는 강점이 있다. 정 대표는 “알츠하이머는 왜 발병하는지 원인이 불분명하고 여러 기전이 한 번에 공격해온다”며 “AR1001는 신경 세포가 죽는 것을 막고 기억이 돌아오는 것을 돕는다. 대뇌에 쌓이는 아밀로이드를 제거하는 등 3가지 매커니즘을 갖고 있다”고 설명했다. 이어 “다중기전의 경우 부작용이 문제지만 우리는 안전성을 1차로 두고 개발해 오히려 위약군 보다 부작용 사례가 적다”며 “알츠하이머 치료제는 10년 이상 복용해야 하기 때문에 안전성을 최우선으로 해야 한다”고 강조했다.
치매치료제 개발에 성공하면 막대한 비용이 드는 치매환자 관리비용이 크게 줄어들 수 있다. 중앙치매센터에 따르면 지난해 국내 치매 관리비용은 17조5000억원이다. 2030년 33조7000억원, 2040년 63조1000억원, 2050년 103조1000억원으로 급격한 증가세가 예상된다.
정 대표는 이번 임상2상이 사실상 임상3상을 염두에 두고 설계한 만큼 무리 없이 3상에 진입할 것으로 예상했다. 오는 9월까지 AR1001의 ‘12개월 투약’ 결과를 추가 분석하고 연내 미국 식품의약국(FDA)에 3상 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 그는 “이번 2상에서 단독복용·경증·비고도비만 환자군에 대한 통계적 유의미를 확인해 사실상 3상으로 갈 수 있는 준비를 끝냈다”며 “3상은 환자 규모만 확대하면 된다. 시뮬레이션을 통해 750~1200명선에서 결정할 것”이라고 밝혔다.
임상3상은 미국뿐만 아니라 국내와 유럽에서도 진행된다. 국내 환자는 10~15%, 유럽 35%, 미국에서는 45~50%를 모집할 예정이다. 미국·유럽 환자의 비율이 높은 것은 글로벌 시장 진출을 겨냥했다. 국제알츠하이머학회에 따르면 2015년 기준 세계 치매 환자는 4680만명으로 2030년에는 7470만명에 달할 전망이다. 글로벌 의약품 시장조사기관 데이터모니터헬스케어는 현재 3조원 수준의 치매 치료제 시장이 2024년 15조원 가까이 성장할 것으로 전망했다.
아리바이오는 임상3상 추진과 함께 기술특례상장을 위한 기업공개(IPO)도 병행한다. 기술특례상장은 재무제표상 거래소 기준에 부족하지만 성장 가능성이 높은 기업에게 상장 기회를 주는 제도다. 투자기간이 길고 재무상 적자가 불가피한 바이오 기업이 주로 활용한다. 정 대표는 “임상3상 IND 진행과 동시에 기술성 평가를 신청할 것”이라며 “긍정적으로 예측하면 내년 5~6월, 늦어도 하반기 상장하게 될 것으로 본다. IPO로 자금 부담 없이 AR1001에 대한 3상을 내년초 시작해 3년 안에 끝낼 것”이라고 했다.
* 틀릴 수 있으니 투자는 본인 책임입니다.
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